2023-06-06-医药魔方-4月全球新药研发进展报告直播_26页_2mb.docxVIP

2023

重要研发/注册进展

2023-05

医药魔方全球新药研究团队

NextPharma?全球新药数据库：聚焦临床开发数据加速新药情报获取

管线产品检索

按技术、区域、作用机制的产品筛选

药品综述

药品/靶点联用检索

成熟、积极、消极靶点靶点图谱

靶点疾病开发图景

药物 靶点

靶点热度

疾病领域靶点热度分析

疾病

临床试验结果

基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选

公司公司产品线搜索新闻、权益交易监控

企业类型筛选公司概览页

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本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma?全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫描左侧二维码申请查看申请试用。

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数据来源

官方公开披露的信息

数据分析范围

2023年4月，全球最新药物注册/研发进展

包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等

不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类

CONTENT

2023年4月注册进展 3 2023年4月研发进展附录

2023年4月全球批准新药

2023年4月FDA授予突破性疗法资格

2023年4月研发进展

早期研发项目进展

全球新药注册进展

全球审评审批进展

FDA授予突破性疗法资格

PAGE

PAGE7

2023年4月中欧美日监管机构批准药品

2023-04中欧美日获批统计首次补充

2023-04中欧美日获批统计

首次

补充

15

8

4

日本

欧洲

美国

中国

2

4

6

药品名称适应症靶点研发机构

药品名称

适应症

靶点

研发机构

国家

tofersen

肌萎缩侧索硬化症

SOD1

Ionis;Biogen

美国

SER-109

艰难梭菌感染

NA

Nestlé;Seres

美国

omidubicel

造血干细胞移植

NA

GamidaCell

美国

微创新

TV-46000(利培酮长效注射剂)

精神分裂症

/ Teva;MedinCell

美国

aripiprazole2-

monthRTULAI(阿立哌唑长效注射剂)

精神分裂症；I型双相情感障碍

/ Lundbeck;Otsuka

美国

RHB-103(利扎曲普坦口腔崩解膜)

偏头痛

/ IntelGenx;RedhillBiopharma

美国

tofersen 2028年销售额预估：10$m*

Tofersen是全球首款针对ALS的小核酸药物，也是首个靶向ALS遗传因素的疗法

验证性试验预计到2027年获得结果

Biogen已向EMA递交tofersen的上市申请

数据来源：医药魔方NextPharma?数据库；EvaluatePharma

数据说明：首次获批按照药物进行统计，补充获批按照适应症进行统计；*销售额为单一适应症的销售额预估

FDAapprovalFDA

FDAapproval

FDAapproval

BTD

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2023年4月全球监管机构批准药品——Omisirge(omidubicel)

Omidubicel是第一个获得FDA突破性疗法资格的骨髓移植产品，也是FDA批准的第一个骨髓移植物

在美国，每年约有18000名患者可进行HSCT，但在2020年，仅有约8000名患者接受了HSCT

注册性临床

注册性临床

试验人群：约40%的人群为黑人、亚裔、拉丁裔或其他种族

中性粒细胞植入率试验结果：

中性粒细胞植入率

脐带血免疫原性弱，扩大了少数种族的可及性，而且可以快速获且便于保存，但成人脐带血移植主要问题在于可移植细胞数量限制导致的造血恢复延迟；

Omisirge是一种来源于脐带血的烟酰胺修饰的异基因造血祖细胞疗法，烟酰胺是培养系统中的活性剂，可抑制培养的造血干细胞和祖细胞的分化并增强其功能，有助于骨髓归巢，减少植入时间。

中性粒细胞植入中位时间：12vs22d

2/3级细菌感染+3级真菌感染率：39%vs60%

数据来源：医药魔方NextPharma?数据库;Gamidacell官网；NC