《中国药物流行病学研究方法学指南(第2版)》及其系列解读(1)：概述.pdfVIP

2ChinJPharmacoepidemiol,Jan.2025,Vol.34,No.1

·方法学指南解读·

编者按

药物流行病学在医学领域的关键作用日益显著，通过探究药物等医疗产品在人群中的使用情况

和效果，为评估其安全性和有效性提供了至关重要的依据。尽管我国药物流行病学研究起步较晚，

但发展迅速，2019年中国药学会药物流行病学专业委员会（以下简称“专委会”）发布的《中国药

物流行病学研究方法学指南（第1版）》已无法满足当前复杂多样的研究需求。在此背景下，《中

国药物流行病学研究方法学指南（第2版）》（指南编号：PREPARE-2025CN066）应运而生。

在更新过程中，工作组充分借鉴国际经验，进行系统综述和实践调研，经多轮专家咨询与访谈

形成修订意见，通过专家共识会议达成最终指南，确保其科学性与实用性。新版指南在研究设计、

数据源和具体应用场景等方面进行了诸多重要更新。在研究设计方面，新增了原始研究、二次研究

和三次研究的分类，并详细阐述了各类常见设计及其衍生设计的特点。在数据源方面，补充了使用

不同数据源的方案报告要求。在应用场景中，新增了药物警戒影响研究、中成药上市后安全性与有

效性研究、人工智能在药物流行病学中的应用以及药物流行病学指导真实世界证据产生等内容。此

外，还新增了研究报告撰写部分，推荐遵循报告规范展示该类研究需报告的组成要素。这些更新使

指南内容更加全面和系统，为药物流行病学研究的设计和实施以及报告提供了更细致的指导。

新版指南的更新具有重要意义，它不仅顺应了我国药物流行病学领域快速发展的需求，与国际

先进指南接轨，亦为开展相关研究提供了更科学、规范的方法学依据，有助于提升我国药物流行病

学研究的质量，推动学科的进步。为使广大读者更好地理解和应用本版指南，专委会与业内青年专

家联合本刊共同开启这一专栏，精心策划了一系列解读文章，围绕指南的各部分内容展开，深入剖

析研究方案的制定、实施及结果呈现等关键环节，例如如何选择合适的研究设计、数据源及统计分

析策略，以及如何遵循伦理原则开展研究等。同时，还将探讨药物警戒影响研究、目标试验仿真研究、

人工智能应用、真实世界数据研究等热点话题，介绍相关方法学要点、应用进展及案例分析。通过

这些解读，读者可以全面掌握指南的核心要点，并将其应用于实际工作中，推动药物流行病学研究

的规范化发展，为保障公众健康、推动医药行业的进步发挥更大的作用。希望读者关注新版指南及

本专栏系列文章，共同推动我国药物流行病学的发展。

《中国药物流行病学研究方法学指南（第2版）》

及其系列解读（1）：概述

1，21，234，61，2，5，61，2，5，7

吴昀效，颜济南，聂晓璐，赵厚宇，詹思延，孙凤

1.重大疾病流行病学教育部重点实验室（北京大学）（北京100191）

2.北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系（北京100191）

3.国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病与循证医学中心

（北京100045）

DOI:10.12173/j.issn.1004-5511.202412131

基金项目：国家自然科学基金面上项目；国家自然科学基金国际（地区）合作与交流项目（72361127500）；国家药品监

督管理局药品评价中心开放课题（CDR2024R01001）；海南省科学技术厅重点研发专项（ZDYF2024LCLH002）

通信作者：孙凤，博士，研究员，博士研究生导师，Email：sunfeng@

詹思延，博士，教授，博士研究生导师，Email：siyan-zhan@

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药物流行病学杂志2025年1月第34卷第1期3

4.重庆大学医学院（重庆400016）

5.北京大学医学部药品上市后安全性研究中心（北京100191）

6.北京大学第三医院临床流行病学研究中