聚天冬氨酸骨架：高性能可降解基因载体构建的新基石.docxVIP

聚天冬氨酸骨架：高性能可降解基因载体构建的新基石

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，为众多疑难病症的攻克带来了新的希望。其核心在于将治疗基因精准地导入靶细胞，通过基因的表达来实现疾病的治疗，这一过程犹如为细胞安装了一把精准的“治疗钥匙”，有望开启治愈多种疾病的大门，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病等。自20世纪70年代基因治疗技术诞生以来，它便被视为医学和药学领域的一次重大革命，吸引了全球科学家的广泛关注。经过多年的技术迭代与积累，基因治疗取得了显著的进展，一系列突破性治疗方法和基因治疗药物相继问世，部分成果已成功应用于