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基因编辑治疗遗传性疾病的技术风险评估.docx

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    基因编辑治疗遗传性疾病的技术风险评估

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、基因编辑治疗遗传性疾病的行业现状 4

    1、全球基因编辑技术发展概况 4

    等主流技术的演进路径 4

    国际领先研究机构与企业的发展动态 5

    2、中国基因编辑治疗领域的研发现状 7

    国内重点实验室与临床试验项目分布 7

    关键技术自主化水平与瓶颈分析 9

    二、基因编辑治疗的技术体系与风险评估 11

    1、技术原理与治疗路径 11

    体外编辑与体内递送系统的实现方式 11

    靶向精度与脱靶效应的关键控制机制 12

    2、安全性与技术风险 13

    脱靶突变

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