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研究报告

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2025年CDE中国首个CAR-T获批临床细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料

一、项目概述

1.1产品基本信息

(1)本产品是一款针对特定肿瘤类型的CAR-T细胞治疗产品，采用先进的基因工程技术，通过基因编辑技术改造患者自体的T细胞，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞。该产品在研发过程中严格遵循国际质量标准和规范，经过多次临床前研究验证，具有良好的安全性和有效性。

(2)该产品的主要成分为经过改造的自体T细胞，经过基因工程改造后，T细胞表面表达靶向肿瘤细胞的嵌合抗原受体（CAR）。CAR能够识别并结合肿瘤细胞表面的特异性抗原，从而激活T细胞发挥杀伤肿瘤细胞的作用。产品制备过程中，采用严格的无菌操作和病毒去除技术，确保产品的安全性和有效性。

(3)本产品在临床试验中已显示出良好的疗效和安全性。在临床试验中，患者接受该产品治疗后，肿瘤体积明显缩小，肿瘤标志物水平降低，患者生活质量得到显著提高。同时，产品在临床试验过程中未出现严重不良反应，具有良好的耐受性。根据临床试验结果，本产品有望为患者提供一种安全有效的肿瘤治疗选择。

1.2产品研发背景

(1)近年来，随着生物技术和基因编辑技术的飞速发展，细胞治疗领域取得了重大突破。CAR-T细胞治疗作为一种新兴的肿瘤免疫治疗手段，已成为当前研究的热点。根据国际癌症研究机构（IARC）的统计，全球每年新发癌症病例超过1400万，其中约600万人死于癌症。CAR-T细胞治疗有望为这部分患者提供新的治疗选择。

(2)在过去的几年中，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了多种CAR-T细胞治疗产品上市，其中包括Kymriah和Yescarta等。这些产品在临床试验中显示出显著的疗效，为某些癌症患者带来了新的希望。例如，在急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗中，CAR-T细胞治疗的完全缓解率（CR）可达80%以上。此外，根据一项针对复发难治性ALL患者的临床试验，接受CAR-T细胞治疗的患者中位无病生存期（DFS）为8.1个月。

(3)在我国，CAR-T细胞治疗的研究也取得了显著进展。我国科学家在CAR-T细胞治疗领域的研究成果在国际上具有重要影响力。例如，我国某研究团队针对B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者开展了一项临床试验，结果显示，接受CAR-T细胞治疗的患者中位DFS为10.2个月，中位总生存期（OS）为12.7个月。这些研究成果为我国CAR-T细胞治疗产品的研发提供了有力支持。随着我国生物制药产业的快速发展，CAR-T细胞治疗有望成为我国肿瘤治疗领域的重要突破。

1.3产品临床研究目的

(1)本产品临床研究的主要目的是评估其作为CAR-T细胞治疗产品在临床应用中的安全性和有效性。通过开展多中心、随机、双盲的临床试验，旨在收集充分的数据来支持产品在真实世界中的应用。研究将重点关注产品在治疗特定类型肿瘤患者中的疗效，包括肿瘤缓解率、无进展生存期和总生存期等关键指标。

(2)研究还将探讨产品的耐受性，包括患者在接受治疗过程中可能出现的不良反应和并发症。通过详细记录和分析患者的临床数据，研究者将评估产品的安全性，并确定其安全窗口。此外，研究还将关注产品的长期疗效，以及患者在接受治疗后生活质量的变化。

(3)最后，本产品临床研究的目的是为产品上市后监管提供科学依据。通过对比现有治疗方法和本研究产品的疗效，研究者将提供关于产品临床价值的综合评价。这将有助于指导临床医生在治疗选择上做出更合理的决策，并为患者提供更优的治疗方案。同时，研究结果也将为后续产品研发和改进提供参考，推动我国CAR-T细胞治疗技术的进步。

二、临床试验方案

2.1临床试验设计

(1)本临床试验设计为一项随机、双盲、多中心的三期临床试验。研究将纳入至少300名符合纳入标准的患者，按1:1的比例随机分配至治疗组和对照组。治疗组接受本研究的产品治疗，对照组接受标准治疗方案。试验过程中，研究者及受试者均对分组情况不知情。

(2)研究主要终点为治疗组的无进展生存期（PFS）与对照组的PFS比较。次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）和疾病控制率（DCR）。此外，研究还将评估患者的耐受性、安全性及生活质量。

(3)试验分为两个阶段：诱导阶段和维持阶段。在诱导阶段，患者接受本研究的产品治疗，治疗周期为3周。在维持阶段，患者根据病情需要接受本研究的产品巩固治疗或支持治疗。研究期间，研究者将密切监测患者病情变化，并根据需要调整治疗方案。

2.2研究对象选择

(1)研究对象选择严格遵循国际临床试验标准，主要针对患有特定类型的肿瘤患者。例如，在急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床试验中，纳入标准包括年龄在18至70岁之间、经病理学诊断