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靶向药物的治疗及护理

一、靶向药物的基础认知

（一）定义与核心特征

靶向药物是一类通过精准识别肿瘤细胞或病变组织特有

的分子靶点（如特定蛋白、基因变异、信号通路分子），选

择性阻断疾病发生发展关键环节的治疗药物。其核心特征区

别于传统化疗的“细胞毒性泛杀”，表现为高选择性（仅作

用于病变细胞相关靶点）、低系统毒性（正常细胞损伤较小）

及疗效与靶点表达强相关（需通过基因检测等明确靶点存

在）。

（二）分类及代表药物

根据作用机制与分子特性，靶向药物主要分为两大类：

1.大分子靶向药物（生物制剂）：以单克隆抗体为主，通

过与细胞表面受体或循环因子结合发挥作用。例如，曲妥珠

单抗（HER2阳性乳腺癌/胃癌，靶向HER2受体）、贝伐珠单

抗（多种实体瘤，靶向VEGF抑制血管生成）、利妥昔单抗（淋

巴瘤，靶向CD20抗原）。

2.小分子靶向药物（化学合成药）：多为酪氨酸激酶抑制

剂（TKI），通过进入细胞内阻断激酶活性干扰信号传导。例

如，吉非替尼/奥希替尼（EGFR突变阳性肺癌，靶向EGFR-TKI）、

伊马替尼（慢性髓系白血病，靶向BCR-ABL融合蛋白）、索

拉非尼（肝癌/肾癌，多靶点激酶抑制剂）。

（三）作用机制与传统化疗的区别

传统化疗药物通过干扰DNA复制、蛋白质合成等通用细胞

功能杀伤快速增殖细胞，对正常增殖活跃的组织（如骨髓、

胃肠道黏膜）损伤显著；而靶向药物以“锁钥模型”精准作

用于病变相关分子：

信号通路阻断（如EGFR-TKI抑制下游MAPK/AKT通路）；

免疫微环境调节（如PD-1/PD-L1抑制剂解除肿瘤免疫逃

逸）；

血管生成抑制（如抗VEGF药物切断肿瘤营养供应）。

此差异决定了靶向治疗需以“精准检测-精准用药”为前

提，且不良反应谱更具靶点特异性（如抗EGFR药物易致皮

肤毒性，抗VEGF药物易引发出血/高血压）。

二、靶向药物的临床治疗应用

（一）主要适应症与基因检测要求

靶向药物的临床应用严格依赖靶点表达状态，需通过分子

检测（如PCR、NGS、IHC）明确靶点存在：

肺癌：EGFR突变（推荐奥希替尼）、ALK融合（推荐阿来

替尼）、ROS1融合（推荐克唑替尼）；

乳腺癌：HER2过表达（推荐曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗）、

HR+/HER2-（CDK4/6抑制剂如哌柏西利）；

结直肠癌：RAS野生型（推荐西妥昔单抗）、微卫星高度

不稳定（MSI-H）（推荐PD-1抑制剂）；

血液肿瘤：BCR-ABL阳性（伊马替尼）、CD20阳性（利妥

昔单抗）。

需强调，检测需在用药前完成，且部分靶点（如EGFRT790M）

需动态监测（如耐药后二次活检）以指导药物切换。

（二）个体化用药方案制定

1.剂量调整：需结合患者体表面积（BSA）、肝肾功能（如

肝功能Child-Pugh分级影响阿帕替尼剂量）、合并用药（如

CYP3A4强抑制剂可能增加TKI血药浓度）及不良反应耐受度

（如出现3级皮疹需暂停或减量EGFR-TKI）。

2.联合治疗策略：

靶向+化疗（如曲妥珠单抗联合紫杉醇提高HER2+乳腺

癌缓解率）；

靶向+靶向（如达拉非尼+曲美替尼针对BRAFV600E突

变黑色素瘤）；

靶向+免疫（如阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗用于肝癌

一线治疗）。

联合方案需权衡疗效与毒性叠加风险（如抗血管生成

药物与免疫治疗联用可能增加出血/肺炎风险）。

（三）疗效评估与动态调整

1.评估指标：

影像学（CT/MRI按RECIST1.1标准评估肿瘤大小变

化）；

血清标志物（如肺癌CEA、结直肠癌CA19-9动态下降

提示有效）；

分子检测（如循环肿瘤DNA（ctDNA）中突变丰度降低）。

2.调整时机：

完全缓解（CR）/部分缓解（PR）：维持原方案至疾病

进展或不可耐受毒性；

疾病稳定（SD）：可继续观察或根据指南调整为维持治

疗；

疾病进展（PD）：需分析耐药机制（如EGFR-TKI耐药

后检测是否出现MET扩增或小细胞转化），换用后续靶向药

物（如奥