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2026/01/05

肿瘤科药物临床试验回顾

汇报人：WPS

CONTENTS

目录

01

临床试验基本情况

02

试验过程

03

试验结果

04

经验教训

05

未来展望

临床试验基本情况

01

试验背景

肿瘤疾病负担现状

2023年全球新发癌症病例约2000万，中国占457万，肺癌、乳腺癌等高发，现有治疗手段疗效有限，亟需新药研发。

传统治疗局限性

化疗药物如顺铂虽广泛应用，但对晚期患者缓解率不足30%，且易引发严重恶心呕吐等副作用，患者耐受性差。

试验背景

靶向治疗发展需求

以EGFR突变肺癌为例，传统化疗中位生存期仅10个月，而靶向药吉非替尼可延长至18个月，推动精准医疗探索。

免疫治疗突破契机

2014年PD-1抑制剂Opdivo获批黑色素瘤治疗，开启免疫治疗时代，其在肺癌中客观缓解率达40%，改变治疗格局。

试验目的

评估药物安全性与耐受性

以PD-1抑制剂帕博利珠单抗为例，I期试验通过21例晚期肿瘤患者递增剂量给药，监测不良反应发生率以确定最大耐受剂量。

验证药物临床有效性

在III期临床试验中，对比奥希替尼与化疗对EGFRT790M突变阳性非小细胞肺癌患者的客观缓解率，评估靶向治疗效果。

试验过程

02

试验设计方案

随机对照试验设计

如PD-1抑制剂帕博利珠单抗临床试验，采用随机分组，试验组接受药物治疗，对照组用安慰剂，客观缓解率数据对比显著。

剂量递增设计

在CAR-T细胞疗法临床试验中，常从低剂量开始逐步递增，监测患者耐受性，确定最大耐受剂量以保障安全。

试验设计方案

联合用药方案设计

如奥希替尼联合化疗药物培美曲塞，在非小细胞肺癌试验中，协同增效，延长患者无进展生存期。

生物标志物指导设计

针对HER2阳性乳腺癌，依据HER2表达水平筛选患者，曲妥珠单抗临床试验据此提高治疗有效率。

受试者招募情况

01

招募标准制定

某PD-1抑制剂临床试验明确纳入标准：经病理确诊的晚期非小细胞肺癌患者，EGFR/ALK阴性，ECOG评分0-1分，预计生存期≥3个月。

02

招募渠道拓展

某三甲医院肿瘤科通过多中心合作，联合15家医院、患者组织及线上平台，3个月内完成200例符合标准受试者的招募入组。

药物给药方式

静脉输注给药

在III期临床试验中，某PD-1抑制剂采用每3周1次静脉输注，滴注时间控制在60分钟，患者需监测30分钟无过敏反应后离院。

口服靶向给药

某ALK抑制剂临床试验中，患者每日晨起空腹口服250mg，整片吞服不可咀嚼，连续给药28天为1周期，期间记录胃肠道反应。

瘤内注射给药

在CAR-T细胞治疗试验中，医生通过超声引导将1×10^8个细胞分3点注射至实体瘤内，每周1次，共4次，观察肿瘤大小变化。

试验流程安排

招募标准制定

以某PD-1抑制剂III期试验为例，明确纳入标准：病理确诊晚期NSCLC、EGFR/ALK阴性，ECOG评分0-1分，排除脑转移患者。

招募渠道拓展

通过多中心合作，某试验联合30家三甲医院肿瘤科，同步对接患者互助社群，3个月完成180例受试者入组目标。

试验结果

03

疗效评估结果

评估新药抗肿瘤疗效

如PD-1抑制剂帕博利珠单抗在非小细胞肺癌Ⅲ期试验中，通过对比化疗组ORR提升20%，验证其抗肿瘤效果。

探索药物安全性与耐受性

甲磺酸阿帕替尼在晚期胃癌试验中，监测到高血压、蛋白尿等不良反应发生率，明确安全剂量范围。

安全性评估结果

随机对照试验设计

如默克公司KEYNOTE-024试验，采用随机1:1分组，PD-1抑制剂帕博利珠单抗对比化疗，用于晚期NSCLC一线治疗。

剂量递增设计

诺华公司在AML药物米哚妥林早期试验中，采用3+3设计，从25mgbid逐步递增至100mgbid确定安全剂量。

安全性评估结果

生物标志物分层设计

罗氏阿替利珠单抗IMpower133试验，依据PD-L1表达水平分层，ES-SCLC患者OS显著延长2个月（12.3vs10.3月）。

适应性设计

百时美施贵宝Opdivo在黑色素瘤试验中，基于中期分析调整样本量，最终OS获益显著（HR=0.63，P0.001）。

药物不良反应情况

静脉滴注给药

在PD-1抑制剂帕博利珠单抗的临床试验中，患者需每3周通过静脉滴注给药，每次输注时间不少于30分钟，以确保药物稳定起效。

口服靶向给药

甲磺酸伊马替尼片用于慢性髓性白血病试验时，患者每日口服400mg，需整片吞服，不可咀嚼或掰开，空腹或餐后服用均可。

皮下注射给药

在利妥昔单抗皮下注射剂的临床试验中，医护人员会将药物配制成溶液后，通过皮下注射方式给药，注射部位多选择腹部或大腿。

数据统计分析

癌症发病率与治疗需求

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