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综述与讲座

2025Nov;30(11):1578-1584

FDA获批CAR-T细胞治疗产品临床试验要点探讨

彭思琪，韩京宏

国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心，深圳518000，广东

摘要嵌合抗原受体T细胞（chimericantigenre-淋巴细胞白血病（Bcellacutelymphocyticleuke-

［1］

ceptorTcell，CAR-T）细胞疗法作为癌症免疫治疗mia，B-ALL）以来，美国已有7款CAR-T产品获批

领域的重大突破，为血液系统恶性肿瘤患者提供上市，适应症涵盖多种B细胞恶性肿瘤，如弥漫

了革命性的治疗选择。本文结合FDA发布的《嵌性大B细胞淋巴瘤（diffuselargeB-celllymphoma，

合抗原受体T细胞产品研发考虑指南》与截至DLBCL）、多发性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）

2024年FDA获批的7款CAR-T产品的关键临床研等。这一里程碑式的进展标志着CAR-T技术已从

究数据，系统分析了CAR-T细胞治疗产品的临床试实验室研究成功转化为临床应用，并逐步成为某

验要点考虑，从单臂试验与对照设置、推荐剂量、些难治性血液肿瘤的标准治疗选择。

安全性和有效性评估等方面进行详细的论述。然而，CAR-T细胞产品的研发和监管仍面临

［2］

CAR-T细胞疗法目前已取得显著成效，未来发展方诸多挑战。与传统小分子药物或抗体类药物

向包括实体瘤领域、新型靶点探索、通用型CAR-T不同，CAR-T产品具有高度个性化、复杂的生物学

开发、联合治疗策略优化以及人工智能等新技术特性以及独特的安全性风险。例如，CAR-T细胞

的应用，将全面推动CAR-T产业高质量发展。在体内扩增和持续作用可能导致严重的细胞因

关键词嵌合抗原受体T细胞；细胞治疗；临床试子释放综合征（cytokinereleasesyndrome，CRS）和

验；风险管理免疫效应细胞相关神经毒性综合征（Immuneef-

fectorcell-associatedneurotoxicitysyndrome，

中图分类号：R733ICANS）。此外，CAR-T细胞的长期存续可能引发

文献标志码：A迟发性毒性，如B细胞发育不全、感染风险增加，

文章编号：1009-2501(2025)11-1578-07甚至潜在的基因编辑相关致癌风险。这些特点

doi：10.12092/j.issn.1009-2501.2025.11.016要求监管机构建立与之相适应的科学评价体系，

以确保产品的安全性和有效性。

近年来，癌症免疫治疗领域取得了突破性进FDA于2024年1月发布了《嵌合抗原受体T

［3］

展，其中嵌合抗原受体T细胞（chimericantigenre-细胞产品研发考虑指南》，对CAR-T细胞产品的

ceptorT-cell，CAR-T）疗法作为一种革命性的个体药学、药理毒理学、临床试验设计等进行介绍。

化治疗手段，为血液系