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使用立方样条建模连续变量与结果间关系：临床医生指南.pdf

骨髓移植(2020)55:675–680

‑019‑0679‑x

使用立方样条建模连续变量与结果之间的关系：临床医生指南

1,21,3,41,3,4

J.Gauthier●Q.V.WuT.●A.Gooley

收到日期：/接受日期：/日期：2019年10

月1日©NatureLimited2019

系列编辑注

我们很高兴将这份文稿添加到《骨髓移植统计系列》中。我们“三次样条”这个术语可能对一些读者来说

有些令人望而却步，但请继续阅读，不要迷失在多项式方程中。作者描述的概念在理论上和实践中都很重要。你

有没有试过买一双新的远足靴？合适的尺码至关重要；太小或太大的鞋子会让你陷入烦！现在想象一下，如

果远足鞋只有两种尺码，小号和大号，而你的脚的尺码介于两者之间。你就了。也许航海也是如此？

移植医生通常对两个变量之间的关联感，比如移植前可测量残留疾病（MRD）测试状态与某个结果（如

复发累积发生率（CIR））之间的关系。我们通常将MRD测试的结果简化为二元，或阳性，通常由一个任意

的临界点定义。然而，MRD状态是续的生物变量，将其简化为二元会丢弃在尝试将其与CIR相关联时可能

重要的、有用的数据。换句话说，我们可能会错过森林中的树木。

另一种看待样条的方法是将其作为一种技术，用于从不规则的数据点中生成平滑的曲线。例如，尝试描述鸡蛋表面

的情况。你可以用一系列连接鸡蛋表面点的直线来描述它，但更好的表示方法是将这些点组合成曲线，然后再将这些曲

线组合起来。为了证明这一点，试着使用PowerPoint中的绘图功能画一个鸡蛋；你就是在制作样条。

Gauthier及其同事向我们展示了如何使用三次样条从数据点中获取最大信息，这些数据点可能并不适合二分

法或最佳拟合线。请继续阅读。我们希望读者会发现他们的文稿有趣且令人兴奋，并且它将为他们一种新的

思考数据分析的方法。而且，不，样条不是一束仙人掌刺。

RobertPeterGale，伦敦理工学院，和Mei‑JieZhang，威斯康星医学院及CTR。

在临床研究中，特别是在造血细胞移植（HCT）领域，连续变量与结果之间的关联。例如，可能希望根据特

探索一个变量的关联性和预测能力是非常常见的。定细胞因子的浓度或新发现的免疫细胞亚群的细

胞计数来预测急性移植物抗宿主病（aGvHD）。或者

可能对HCT后血糖与非复发率（NRM）风险之间

的关联感。在这些情况下，有许多方法可以建模

*J.Gauthier感的连续变量。

jgauthier@fredhutch.org

1临床研究部，FredHutchinson，西雅图，

WA，2医学系，医学科，大学，西雅图，GeorgeBox因一句名言而广受赞誉：“所有模型都是

WA，3公共卫生科学部，FredHutchinson研究中错误的，但有些是有用的”[1]。确实，我们希望强调

心，西雅图，WA，4临床生物统计学，Fred的是，并没有一个单一的模型是正确的，而是几乎总

Hutchinson，西雅图，WA，是有许多模型是有用的。然而，也有许多模型远不如