溶瘤病毒临床试验设计考量要点中国专家共识(2025版).docx

溶瘤病毒临床试验设计考量要点中国专家共识(2025版)

一、试验目的与阶段定位

溶瘤病毒（OncolyticVirus,OV）临床试验需基于明确的科学假设与开发目标，严格区分探索性研究与确证性研究的定位。早期（Ⅰ/Ⅰb期）试验以安全性、耐受性、药代动力学（PK）/药效学（PD）特征及初步疗效探索为核心，重点明确最大耐受剂量（MTD）或最佳生物剂量（OBD），同时观察病毒复制动力学、免疫微环境变化等关键生物学效应；Ⅱ期试验需聚焦目标适应症，验证剂量-反应关系，探索生物标志物指导的人群富集策略，并为Ⅲ期设计提供疗效与安全性的关键参数；Ⅲ期确证性试验则以临床意义的终点（如总生存期OS、无进