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探索两亲性可降解聚阳离子：开启siRNA载体系统的新时代

一、引言

1.1研究背景与意义

随着现代遗传学、分子生物学和生物技术的飞速发展，人类对基因结构和功能的认识不断深化，基因治疗应运而生。基因治疗是指通过修改或操控人类基因，以治疗各种遗传性疾病、感染性疾病和肿瘤等疾病的手段，旨在通过纠正或补偿异常基因，达到治愈疾病或改善患者生活质量的目的。自20世纪70年代基因治疗的概念首次被提出以来，这一领域经历了从理论探索到临床应用的漫长过程。1990年，美国国家食品药品监督管理局正式批准了第一个基因治疗临床试验，标志着基因治疗技术正式进入临床研究阶段。此后，基因治疗在全球范围内取得了显著