地中海贫血移植与基因治疗.ppt

基因治疗原理与技术08锌指核酸酶(ZFN)是最早的基因编辑工具，通过锌指蛋白识别特定DNA序列并切割，但存在设计复杂、脱靶率高的局限性，在β-地中海贫血治疗中应用有限。01040302基因编辑技术发展历程ZFN技术转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)通过模块化蛋白识别DNA，比ZFN更精准，但仍面临递送效率低的问题，曾用于β-珠蛋白基因修复研究。TALEN技术革命性的基因编辑工具，利用向导RNA精确定位，操作简便成本低，已成功应用于镰状细胞病和β-地中海贫血的临床试验，如Casgevy疗法。CRISPR/Cas9系统新一代精准编辑工具，无需DNA双链断裂即可实现单