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动脉性肺动脉高压靶向药物治疗医药共管专家共识(2025版)解读精准用药，共护健康未来

目录第一章第二章第三章PAH疾病概述与诊疗挑战靶向药物治疗进展2025版共识核心框架

目录第四章第五章第六章医药共管实施要点特殊用药管理策略共识落地与展望

PAH疾病概述与诊疗挑战1.

疾病定义与病理特征PAH定义为静息状态下经右心导管测量的平均肺动脉压≥20mmHg，同时肺毛细血管楔压≤15mmHg，属于第一大类肺动脉高压。血流动力学标准核心病理改变包括肺血管内皮功能障碍、平滑肌细胞异常增殖及血管壁重构，导致管腔狭窄和肺血管阻力进行性增高。血管重构机制特发性PAH与骨形态发生蛋白受体2（BMPR2）基因突变相关，内皮素系统失衡、前列环素通路障碍及一氧化氮信号异常共同促进疾病进展。分子病理基础

CTD-PAH占比显著:结缔组织病相关PAH占总体PAH病例的15-30%，其中系统性硬化症(SSc)占比高达30%，是PAH最常见病因。先心病与遗传因素突出:中国ACHD-PAH占特发性肺动脉高压(IPAH)的20%以上，且与遗传突变(BMPR2)和未矫正先心病密切相关。5年生存率亟待提升:PAH患者整体5年生存率仅50%，需通过早期诊断（如NT-proBNP1500pg/mL预警）和靶向治疗（血管扩张药/抗凝）改善预后。高龄人群风险加剧:65岁以上人群肺高压(PH)患病率飙升至10%，与右心衰竭、血栓栓塞等并发症显著相关。流行病学与生存现状

症状非特异性导致确诊平均延迟2年以上，超声心动图筛查阳性率与右心导管确诊率存在显著差距。诊断延迟难题风险评估局限治疗应答差异现有评估体系对儿童患者适用性不足，缺乏针对发育期患者的特异性生物标志物。靶向药物在不同病因亚型中疗效波动大，特发性患者对钙通道阻滞剂应答率不足10%。当前诊疗核心痛点

靶向药物治疗进展2.

内皮素通路药物通过阻断内皮素-1的缩血管作用降低肺血管阻力，代表药物包括波生坦、安立生坦和马昔腾坦，需定期监测肝功能异常等不良反应。一氧化氮通路药物包含磷酸二酯酶-5抑制剂（西地那非、他达拉非）和鸟苷酸环化酶刺激剂（利奥西呱），通过增加cGMP水平促进肺血管舒张，可能引起头痛或低血压。前列环素通路药物包括依前列醇、曲前列尼尔和司来帕格，具有强效扩血管和抗血小板聚集作用，适用于中重度患者，给药方式涵盖静脉、皮下和吸入途径。010203三大通路药物体系

作为激活素信号传导抑制剂，靶向调控血管重塑过程，突破传统药物仅作用于血管舒张的局限性。机制创新国外研究显示可显著改善患者运动耐量和血流动力学指标，尤其对传统治疗反应不佳的患者提供新选择。临床优势需关注贫血、血小板减少等血液系统不良反应，用药期间需密切监测血常规指标。安全性考量目前已在国外上市，但国内尚未普及，高昂治疗费用可能限制临床应用。可及性挑战新型药物索特西普应用

分层精准治疗：危险分层指导靶向药物选择，低危患者维持治疗，高危需强化干预。步行距离关键指标：6分钟步行距离直接反映心肺功能，440米为理想目标。BNP动态监测：BNP水平变化预警病情进展，需定期复查调整方案。极高危紧急处理：极高危患者需住院治疗，优先稳定血流动力学。术后管理特殊性：术后患者需兼顾原发病治疗与肺动脉高压控制，分层标准略有不同。目标阶梯化：短期目标为症状缓解，长期目标为维持低危状态并延长生存期。危险分层WHO功能分级6分钟步行距离（米）BNP/NT-proBNP水平治疗目标低危I-II级440接近正常维持低风险状态，延长生存期中危II-III级165-440轻度升高改善至低危状态高危III-IV级165显著升高稳定病情，预防急性恶化极高危IV级100极度升高紧急干预，避免右心衰竭术后中危II级300-440中度升高预防复发，优化功能治疗目标与危险分层

2025版共识核心框架3.

基础-核心-保障三层结构基础层（诊断与评估）：强调多模态影像学联合右心导管检查的精准诊断，纳入WHO功能分级、6分钟步行试验等动态评估指标，为治疗决策提供科学依据。核心层（靶向药物选择）：根据血流动力学分型推荐一线用药方案，包括内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶-5抑制剂及鸟苷酸环化酶刺激剂的单药或联合应用策略。保障层（长期管理与随访）：建立以患者为中心的动态监测体系，涵盖药物不良反应预警、心肺康复训练及心理干预，确保治疗安全性和依从性。

医药共管模式创新整合心血管科、呼吸科、药剂科及护理团队，建立标准化诊疗流程，确保患者获得全程化、个体化治疗。多学科协作机制利用智能监测设备与电子病历系统，实时追踪患者用药依从性、不良反应及疗效指标，实现动态调整治疗方案。数字化管理平台根据疾病严重程度、合并症及治疗反应，将患者分为高、中、低风险组，制定差异化的随访频率和干预策略。患者分层管理

标准化诊疗流