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医药生物行业深度：肝外递送技术突破，商业化前景广阔.docx

医药生物行业深度：肝外递送技术突破，商业化前景广阔.docx

    内容目录

    行业简介 4

    小核酸药物的发展历程、主要类型及作用机制 4

    小核酸药物优势：靶点丰富、特异性强、疗效持续时间长 6

    行业发展 8

    GalNAc为肝内递送主流策略，AOC等肝外递送技术崭露头角 8

    小核酸药物适应症从罕见病延伸至心血管、减重等慢性病领域 13

    高血脂：靶向APOC3、PCSK9的小核酸已获批，Lp(a)靶点的II期数据积极 14

    高血压：显著提升患者依从性，zilebesiran已达到II期临床终点 18

    减重：Arrowhead与Wave等药企布局领先，临床前及临床I期数据积极 19

    小核酸药物交易

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