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《中国儿科超说明书用药专家共识》

为规范我国儿科超说明书用药临床实践，保障患儿用药安全与合法权益，降低医务人员执业风险，中华医学会儿科学分会、中国药学会医院药学专业委员会儿科药学组联合组织多学科专家，基于国内外循证医学证据、儿科临床实践特点及我国医药管理相关规定，制定本共识。2021年中华医学会儿科学分会开展的全国17省市31家三级医疗机构儿科用药流调数据显示：我国儿科门诊超说明书用药发生率为32.6%-48.2%，住院患儿为51.3%-79.7%，新生儿重症监护室（NICU）发生率可达91.2%，其中85%以上的超说明书用药具备高级别循证依据，仅不足3%属于无证据支持的不合理用药。儿科超说明书用药的高发与儿童专用药品短缺直接相关：目前我国获批上市的药品中，专属儿童用药占比不足2%，6000余种常用药品中仅有不足10%标注了儿童用法用量，新生儿、罕见病患儿可及的获批药品不足5%，超说明书用药是当前阶段满足儿科临床用药需求的必要手段。

1术语定义

本共识所指儿科超说明书用药，是指医务人员在儿科临床实践中，使用的药品用法（包括适应症、适用人群、给药剂量、给药频次、给药途径）未被国家药品监督管理部门（NMPA）批准的药品说明书涵盖的用药行为，且该行为排除因用药错误、不合理用药导致的超说明书使用，仅针对具备循证依据、符合临床需求的合理用药场景。

2基本原则

儿科超说明书用药必须同时符合以下5项基本原则，任何不符合原则的超说明书用药均属于不合理用药范畴：

2.1必要性原则

仅当不存在可替代的NMPA批准的儿科适用药品、或获批药品无法达到预期疗效时，方可选择超说明书用药。例如针对罕见病、新生儿危重症、难治性自身免疫性疾病等无获批用药方案的场景，可启动超说明书用药评估。

2.2循证优先原则

超说明书用药必须具备充分的循证医学证据，证据等级由高到低分为4级：1级证据为NMPA、美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、世界卫生组织（WHO）等权威监管机构批准的其他国家/地区儿科适应症/用法，或中华医学会儿科学分会各学组、国际权威儿科专业学会发布的指南/共识明确推荐的用法；2级证据为高质量的儿科人群随机对照试验（RCT）、系统评价/Meta分析结果；3级证据为儿科人群队列研究、大样本病例系列研究结果；4级证据为多学科专家共识意见。临床选择超说明书用药时必须优先选用高等级证据支持的方案，禁止使用无任何循证依据的超说明书用法。

2.3获益大于风险原则

用药前必须由主治医师及以上职称的医务人员对患儿的病情、用药获益、潜在风险进行全面评估：若用药可能带来的临床获益（包括挽救生命、避免严重残疾、缩短病程、降低远期并发症发生率）显著高于潜在不良反应风险，方可选用；若存在明确的严重致畸、致生长发育损伤、致死性不良反应风险且无有效防控手段时，禁止选用该超说明书用法。

2.4知情同意原则

除紧急抢救场景外，医务人员必须在使用超说明书用药前，以书面或可溯源的口头方式告知患儿监护人（或具备民事行为能力的大龄患儿）超说明书用药的原因、具体用法、预期获益、潜在不良反应、替代治疗方案，获得监护人明确同意并签署《儿科超说明书用药知情同意书》后方可使用；紧急抢救场景下无法第一时间获得监护人知情同意的，可先行用药，事后24小时内补充告知并完善知情同意手续。

2.5备案管理原则

医疗机构内使用的所有常规超说明书用药方案，必须提前在医院药事管理与药物治疗学委员会（以下简称药事会）备案，经药事会联合伦理委员会评估通过后方可用于临床，禁止个人私自使用未备案的超说明书用药方案（紧急抢救场景除外）。

3常见儿科超说明书用药的循证推荐

本部分基于1-2级循证证据，梳理儿科各系统常见的超说明书用药方案，供临床参考：

3.1神经系统疾病

3.1.1惊厥发作：地西泮直肠给药，国内药品说明书未收录该给药途径，参考WHO、中华医学会儿科分会急救学组推荐，用于院外儿童惊厥持续状态的紧急止惊，剂量为0.3-0.5mg/次（最大剂量不超过10mg），直肠注入，起效时间为5-10分钟，有效率可达85%以上。左乙拉西坦用于1月龄以下婴儿癫痫发作，国内说明书仅批准用于1月龄以上儿童，参考国际抗癫痫联盟（ILAE）推荐，1月龄以下婴儿部分性发作、全面性发作的初始剂量为10mg/kg.d，分2次口服，逐步加量至20-30mg/kg.d，不良反应发生率不足5%。

3.1.2自身免疫性脑炎：利妥昔单抗，国内说明书仅批准用于儿童淋巴瘤、白血病治疗，参考中华医学会儿科分会神经学组推荐，用于难治性自身免疫性脑炎、NMDA受体脑炎的治疗，剂量为375mg/m2，每周1次静脉滴注，连用4次，有效率可达70%以上，用药期间需监测B细胞计数。

3.1.3偏头痛急性发作：舒马曲坦鼻喷剂，国内说明