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心肌肌球蛋百抑制剂的作用机制和临床应用

【摘要】肥厚型心肌病（HCM）是一种常见的遗传性心血管疾病，其特征为心

室壁增厚、收缩力增强及舒张功能受损，主要由心肌肌小节蛋白变异引起。这些

变异导致超松弛状态心肌肌球蛋白数量减少，引发心肌过度收缩和能量消耗增加。

传统HCM治疗效果有限，而新型心肌肌球蛋白抑制剂（玛伐凯泰和Aficamten）

通过靶向分子机制发挥作用：玛伐凯泰通过稳定肌球蛋白超松弛状态，Aficamt

en则通过抑制磷酸释放，两者均能抑制肌球蛋白三磷酸腺苷酶活性，减少肌球

蛋白-肌动蛋白横桥形成，从而逆转肌小节基因变异导致的病理生理表型。相较

于玛伐凯泰，Aficamten具有半衰期短、肝药酶相互作用少、治疗窗口广等优势。

多项临床研究证实，两者可显著改善梗阻性HCM患者的症状和生活质量，且安全

性良好。该文对心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰和Aficamten的作用机制和临床研

究进展进行介绍，以期助力HCM特异性药物临床使用。

【关键词】心肌病，肥厚性；心肌肌球蛋白抑制剂；玛伐凯泰；Aficamt

en

肥厚型心肌病（hypertrophiccardiomyopathy，HCM）是最常见的遗传性心

血管疾病之一，以心室壁增厚、高收缩力和舒张功能受损为特征，患病率达0.2

0%，是青少年猝死的首要原因