核因子κB受体活化因子配体抑制剂治疗骨巨细胞瘤临床应用的专家共识解读.pdfVIP

核因子κB受体活化因子配体抑制剂治疗骨

巨细胞瘤临床应用的专家共识解读

骨巨细胞瘤（GCTB）是一种好发于20~40岁青壮年的交界性原发骨肿瘤，

具有局部侵袭性强、复发率高的特点，少数病例可发生远处转移，传统治疗以手

术切除为主，对于不可切除、复发转移的病例长期缺乏有效的系统治疗方案。核

因子κB受体活化因子配体（RANKL）抑制剂（代表药物为地舒单抗）的临床应用，

彻底改变了骨巨细胞瘤的治疗格局，近年来国内外多个学术组织结合循证医学证

据与临床实践发布了相关专家共识，对RANKL抑制剂的规范应用进行明确指导，

本文结合共识核心内容进行解读，为临床合理用药提供参考。

一、共识制定的背景与价值

RANKL/RANK信号通路是调控破骨细胞分化成熟的核心通路，骨巨细胞瘤中

的肿瘤基质细胞高表达RANKL，可通过激活破骨细胞促进溶骨性破坏，推动肿瘤

进展，这一病理机制为RANKL抑制剂的靶向治疗提供了理论基础。多项国际多

中心临床研究证实，地舒单抗治疗不可切除骨巨细胞瘤的客观缓解率可达70%

以上，可有效缩小肿瘤体积、控制溶骨进展、改善患者生存质量。2019年RANKL

抑制剂在我国获批用于不可切除或手术切除会导致严重功能障碍的成人、骨骼发

育成熟青少年骨巨细胞瘤的治疗，随后中国临床肿瘤学会、中国抗癌协会等多