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生物技术研究与产业化指南

第1章生物技术基础研究方法论

1.1基因编辑技术原理与应用现状

基因编辑技术基于CRISPR-Cas9系统，通过向导RNA（gRNA）引导Cas9核酸酶在特定DNA位点切割双链，随后利用细胞自身的修复机制实现基因敲除、敲入或碱基替换，其核心机制包括非同源末端连接（NHEJ）导致插入缺失（Indels）和同源重组（HDR）修复。在应用现状方面，CRISPR-Cas9已广泛应用于植物育种（如抗除草剂性状）、动物模型构建（如小鼠基因敲除模型）及人类疾病研究，其编辑效率可达90%以上，特异性优于早期方法。

针对编辑效率与脱靶风险，现代实验室常