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生物制药研究与开发手册（执行版）

第1章研发策略与项目启动

1.1研发目标设定与立项评估

研发目标的设定需遵循SMART原则，即具体的（Specific）、可衡量的（Measurable）、可实现的（Achievable）、相关的（Relevant）和有时限的（Time-bound）。在生物制药领域，目标应明确定义为“开发一款针对特定靶点（如EGFR突变型肺癌）的下一代小分子抑制剂，在PhaseI临床阶段实现100%受试者无严重不良事件（SAE）的上市许可申请（NDA）”。立项评估采用加权评分法，将技术成熟度、市场潜力、法规合规性及财务回报纳入核心指标。例如，根据《中国医药行业投资指南》，若某候选药物在靶点验证阶段完成率达到85%以上，且预期临床前数据（如IC50、IC30）优于同类竞品1.5倍，则综合评分可进入立项队列。

立项决策需经过严格的内部评审委员会（IRB）和外部专家咨询委员会（EAC）双重验证。评审重点包括：临床前数据是否足以支撑进入临床I期？是否存在无法克服的技术瓶颈？若通过，需正式签署《研发项目立项书》，明确项目周期、预算上限及资源投入承诺。立项后需立即启动“可行性预研”工作，通过预实验验证核心工艺的稳定性和安全性。例如，在细胞培养阶段，需确保细胞传代效率稳定在12代以内，且细胞活力保持在85%-95%区间，任