基因治疗产品长期随访指南（试行）.docx

基因治疗产品长期随访指南（试行）

一、总则

1.目的

基因治疗产品通过修饰、替换、调控靶基因序列或表达发挥作用，多数产品可实现一次给药后长期起效，但其潜在的迟发不良反应如插入诱变、克隆扩增致癌、长期靶器官毒性、脱靶效应相关不良事件等潜伏期可达数年至十余年，现有短期临床试验数据无法充分反映其长期安全性与有效性。本指南旨在规范基因治疗产品长期随访研究的设计、实施与数据管理，明确不同风险等级产品的随访要求，帮助申办方、研究者系统收集长期获益风险数据，保护受试者与患者权益，为基因治疗产品的临床试验批准、上市许可与上市后风险管理提供科学依据。

2.适用范围

本指南适用于体细胞基因治疗产品（包括体内基因治