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- 2026-04-28 发布于江西
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药品研发流程手册
第X章药物发现与筛选
第一节靶点研究与验证
1.1靶点研究与验证
首先需利用生物信息学工具对疾病相关基因或蛋白质进行全基因组扫描，筛选出在疾病模型中高表达且与疾病表型显著相关的候选靶点。例如，针对阿尔茨海默病，可先通过转录组测序发现P304S突变导致Tau蛋白聚集，进而锁定Tau蛋白作为核心靶点。
需进一步通过基因敲除（Knockout）或敲低（Knockdown）动物模型，观察靶点缺失后疾病表型是否重现。例如，在转基因小鼠中过表达Tau蛋白，可观察到神经退行性病变加重，从而确证其致病机制。需结合蛋白质-蛋白质相互作用（PPI）数据库，筛选
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