儿童急性髓系白血病诊疗专家共识（2024）PPT课件.pptxVIP

儿童急性髓系白血病诊疗专家共识（2024）

目录02诊断标准与分型01儿童AML概述03初治AML诊疗方案04危险度分层与个体化治疗05特殊类型AML处理06研究进展与未来方向

儿童AML概述01

疾病定义与流行病学髓系细胞分化受阻急性髓系白血病(AML)是一组以髓系细胞分化受阻、幼稚细胞克隆增殖为特征的血液系统恶性肿瘤，表现为骨髓中原始细胞异常增生。儿童AML占儿童急性白血病的15%~20%，是仅次于急性淋巴细胞白血病的第二常见儿童白血病类型。AML的发生与特定遗传学异常密切相关，如RUNX1::RUNX1T1、CBFB::MYH11等融合基因，以及KMT2A、NUP98等基因重排。儿童发病率占比遗传学异常驱动

儿童AML的临床特点起病急骤儿童AML常表现为突然发热、乏力、面色苍白等非特异性症状，部分患儿以出血倾向或感染为首发表现。髓外浸润常见与成人相比，儿童AML更易出现髓外浸润，表现为牙龈增生、皮肤结节或中枢神经系统受累等症状。遗传学特征独特儿童AML具有与成人不同的分子遗传学特征，如KMT2A重排发生率更高，而FLT3-ITD突变相对较少。治疗反应差异儿童对化疗的耐受性和反应性与成人不同，通常需要调整药物剂量和方案以平衡疗效与毒性。

儿童AML的生存现状与挑战生存率亟待提高尽管治疗手段不断进步，儿童AML的长期生存率仍仅为60%~70%，显著低于儿童ALL的生存水平。个体化