阳离子聚合物β -CD -PAMAM：基因载体性能、应用与前景的深度剖析.docxVIP

阳离子聚合物β-CD-PAMAM：基因载体性能、应用与前景的深度剖析

一、引言

1.1研究背景与目的

基因治疗作为一种极具潜力的治疗方式，为众多传统医学难以攻克的疾病，如遗传性疾病、恶性肿瘤、心血管疾病等，带来了新的希望。其核心在于将外源基因导入靶细胞，通过纠正或补偿缺陷基因、调控基因表达等机制，实现对疾病的治疗。自20世纪70年代基因治疗的概念被首次提出以来，该领域经历了从理论探索到临床试验，再到逐渐走向临床应用的漫长过程。1990年，美国国家食品药品监督管理局批准了第一个基因治疗临床试验，标志着基因治疗正式进入临床研究阶段。此后，基因治疗领域不断发展，取得了一系列重要成果