小核酸行业专题①:海外药企小核酸创新布局篇.pdfVIP

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  • 2026-05-18 发布于北京
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小核酸行业专题①:海外药企小核酸创新布局篇.pdf

核核心结论心结论

•小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三类革命性药物,近年来递送系统的突破极大提升了行业发展。siRNA通过在mRNA水平(转录

后阶段)而非蛋白质水平(翻译后阶段)发挥作用,能够抑制无法通过现有抑制剂靶向或难以开发抑制剂的靶点,也被称为“不可成药靶点”。

这一特性使其不再局限于少数可成药蛋白,极大拓展了潜在治疗范围。目前小核酸正处于蓬勃发展阶段,BD交易活跃,全球MNC药企持续加码

布局,国产企业迎来出海机遇。

•诺华:近年重点布局核酸药物方向,频繁收购优质资产。Leqvio由诺华与Alnylam通过许可与合作协议共同

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