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《小分子药物研发复苏趋势与新技术应用专题研究》

专题研究报告

编制单位：行业研究中心

报告版本：2026年5月

摘要

小分子药物研发正经历一场引人注目的复苏。在生物药（抗体、Car-T、基因治疗）快速崛起的背景下，小分子药物因口服便利、生产成本低、适应症范围广等优势，重新成为创新药研发的焦点。据行业研究数据，2025年全球小分子创新药物市场规模将超过7000亿美元，在AI辅助药物设计、PROTAC（蛋白降解）、靶向蛋白降解等新技术驱动下，小分子药物的研发效率和成功率正在显著提升。

本报告系统研究小分子药物研发复苏的驱动因素、新技术应用进展（AI辅助设计、PROTAC、靶向蛋白降解、变构抑制剂等）、全球及中国市场竞争格局、以及未来3-5年发展趋势。研究发现：AI技术可将小分子药物发现周期从3-5年缩短至6-12个月，研发成本降低60%以上；PROTAC等蛋白降解新技术正在突破传统不可成药靶点的限制，为小分子药物打开万亿级新市场；中国在小分子创新药研发上具备独特优势，有望在全球小分子研发复苏浪潮中占据重要位置。

一、背景与定义

1.1研究背景

2000-2020年，生物药（单克隆抗体、双特异性抗体、ADC等）快速崛起，市场一度认为小分子药物已死（SmallMoleculeisDead）。但2020年后，小分子药物研发正经历显著复苏。其核心驱动力包括：（1）AI和生成式化