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宿主因子PARP1负调控腺相关病毒复制的分子机制.pdf

宿主因子PARP1负调控腺相关病毒复制的分子机制.pdf

    摘要

    基因治疗是通过将外源遗传物质（如DNA或RNA）递送至靶细胞，以修复缺

    陷基因或调控异常基因表达，从而治疗遗传性或获得性疾病的生物医学策略。自20

    世纪70年代首次提出以来，基因治疗经历了从概念到临床应用的漫长历程。目前，

    基因治疗因其在多种疾病中的良好效果而成为医学研究的重要领域。设计安全有效的

    基因递送载体对成功递送外源基因至关重要。主要的基因递送载体包括病毒载体和非病

    毒载体两大类。腺相关病毒（Adeno-associatedvirus,AAV）以其安全性高、能长期表达

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