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制药行业研发部研究员新药研发工作手册

第1章

1.1新药研发立项依据与目标设定

立项依据的构建需严格遵循“临床需求导向”原则，首先通过文献检索与同行评议，明确拟研发药物针对的靶点（如EGFR突变）及其对应的疾病（如非小细胞肺癌）的未满足临床需求，确保药物研发具有明确的科学价值和社会意义。在此基础上，需设定可量化的核心研发目标，例如将候选药物的临床前药效学（Pharmacodynamics）指标设定为IC50值小于20ng/mL，将药代动力学（PK）参数如AUC与Cmax的比值控制在3:1范围内，以确保后续临床试验设计的科学严谨性。

目标设定还需涵盖安全性与有效性平衡的具体指标，如预期的最大耐受剂量（MTD）不超过500mg/kg，预计完成I期临床试验所需的平均时间周期不超过36个月，并将研发成本控制在总预算的70%以内。立项依据的撰写必须包含对现有技术瓶颈的剖析，例如指出当前同类药物在口服吸收方面存在的生物利用度不足问题，从而论证本研究选择特定给药策略（如缓控释制剂）的必要性。需明确界定项目的技术范围与边界，规定项目不涵盖已上市的同类药物（如已获批的奥希替尼）的仿制研究，而是专注于研发一款具有自主知识产权的新型靶向小分子药物。

最终需确立项目的总体里程碑节点，例如在2024年Q3完成I期临床样本量扩充至240例，