《儿童再生障碍性贫血儿童免疫抑制治疗指南（2026年版）》.docxVIP

儿童再生障碍性贫血儿童免疫抑制治疗指南（2026年版）

一、总则

1.1编制目的

为规范我国儿童再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA）免疫抑制治疗（immunosuppressivetherapy，IST）的临床路径，提高缓解率与长期生存质量，依据最新循证医学证据与我国儿科血液学诊疗实践，制定本指南。

1.2编制依据

本指南以《中国儿童血液病诊疗规范（2025版）》、国际再生障碍性贫血与骨髓衰竭综合征工作组（IAAMFS）2025共识、美国血液学会（ASH）2024指南及我国《药品管理法》《医疗机构管理条例》为法规与技术基础。

1.3适用范围

本指南适用于0–18岁确诊AA且接受IST的患儿，涵盖重型（SAA）、极重型（VSAA）及依赖输血非重型（NSAA）的免疫抑制方案选择、毒性监测、并发症处理及长期随访。

1.4术语与定义

SAA：骨髓有核细胞＜25％，且满足外周血三系中至少两系：中性粒细胞绝对值（ANC）＜0.5×10?/L，血小板＜20×10?/L，网织红细胞绝对值＜60×10?/L。

VSAA：ANC＜0.2×10?/L的SAA。

IST：以抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）为核心，可联合促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）及糖皮质激素的免疫抑制方案。

克隆演变：IST后出现MDS、AML或PNH克隆扩增≥50％。

二、诊断与危