CN119592561A 恢复人类快乐木偶综合征中父系ube3a基因表达的组合物和方法 （康涅狄格大学）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN119592561A

(43)申请公布日2025.03.11

(21)申请号202411375936.2

(22)申请日2019.09.20

(30)优先权数据

62/734,4352018.09.21US

(62)分案原申请数据

201980076741.92019.09.20

(71)申请人康涅狄格大学

地址美国康涅狄格州

(72)发明人斯托米·张伯伦诺艾儿·杰曼

(74)专利代理机构北京安信方达知识产权代理

有限公司11262

专利代理师王玮玮郑霞

(51)Int.Cl.

C12N15/113(2010.01)

C12N15/864(2006.01)

C12N15/867(2006.01)

A61K31/7105(2006.01)

A61P25/00(2006.01)

权利要求书2页说明书99页

序列表（电子公布）附图7页

(54)发明名称

恢复人类快乐木偶综合征中父系UBE3A基因

表达的组合物和方法

(57)摘要

CN119592561A本申请涉及恢复人类快乐木偶综合征中父系UBE3A基因表达的组合物和方法。本发明涉及使用短发夹RNA、核酶和/或微RNA的病毒载体递送来激活人类快乐木偶综合征(Angelman’sSynd