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儿童噬血细胞综合征细胞因子风暴靶向干预专家共识（2025年版）

一、总则

1.1制定背景与目的

噬血细胞综合征（hemophagocyticlymphohistiocytosis，HLH）是一组以失控性全身炎症反应、免疫过度激活及多器官功能损害为特征的致死性综合征。儿童HLH起病急骤，进展迅猛，细胞因子风暴（cytokinestorm，CS）是其核心病理环节，也是导致器官衰竭与死亡的关键驱动因素。传统以地塞米松+依托泊苷为主的“HLH-94/04”方案虽使总体生存率提高至60%–70%，但对快速进展型、原发性或难治复发型HLH的疗效仍不理想，且治疗相关毒性显著。近年来，随着对HLH-CS免疫病理网络的深入解析，以干扰素-γ（IFN-γ）、白细胞介素-1（IL-1）、IL-6、IL-18、TNF-α及JAK-STAT通路为靶点的生物制剂与小分子抑制剂陆续进入临床验证阶段，为精准阻断细胞因子风暴提供了新手段。

为进一步规范儿童HLH-CS的靶向干预策略，提高救治成功率，降低致死致残率，由国家儿童医学中心（xxxxx）、中华医学会儿科学分会血液学组、中国噬血细胞综合征联盟联合组织多学科专家，依据循证医学证据与GRADE分级方法，制定本共识，供全国儿科、血液科、重症医学科、免疫学科及相关专业人员参考。

1.2适用范围

本共识适用于：

年龄≤18岁、确诊或临床拟诊HLH且合并细胞因子