新药研发流程与质量管理手册（执行版）.docxVIP

新药研发流程与质量管理手册（执行版）

新药研发流程与质量管理手册（执行版）

第1章研发立项与规划管理

1.1药物发现策略与靶点验证

在药物发现初期，团队需依据疾病负担、靶点特异性及现有药物研发失败率数据，筛选出最具潜力的候选靶点。例如，针对阿尔茨海默病，若发现某特定激酶在神经元中过度激活且缺乏其他抑制剂，则成为高优候选靶点。验证策略必须包含体外细胞实验与动物模型的双重确认。以GSK公司的案例为例，他们通过CRISPR技术敲除候选靶点，发现小鼠在特定饮食诱导下表现出明显的认知衰退，且该靶点敲除并未影响肝脏代谢功能。

靶点验证的核心在于确认其“必需性”与“可修饰性”。研