小核酸行业市场前景及投资研究报告：Beyond the Liver，Knockin on Extrahepatic Deliverys Door.pdfVIP

医药行业|行业研究报告证券研究报告

2026/05/29

小核酸行业系列报告（二）：肝脏之外

——BeyondtheLiver:

KnockinonExtrahepaticDeliverysDoor

P2

摘要

核心观点

◼产业周期：小核酸跨越可成药里程碑，肝外递送开启新一轮价值跃迁。GalNAc肝脏递送技术的成熟，以及英克西兰

（PCSK9）等重磅慢病RNAi药物的全球销售放量，标志着小核酸迈入商业化扩张周期。随着肝脏靶向陷入同质化红

海竞争，行业核心焦点从“小核酸能否成药”转化为“谁能率先攻克肝外高效递送”。

◼技术矩阵：三大肝外递送路线演进。当前临床阶段管线中，AOC（抗体-小核酸偶联）利用抗体或抗体片段结合

TfR1等受体，通