CRISPR技术临床应用边界认知调查实验_临床基因编辑.docx

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CRISPR技术临床应用边界认知调查实验

第一章绪论

1.1实验背景

1.1.1研究领域现状

CRISPR基因编辑技术自2012年首次被证实可编程用于真核细胞基因组编辑以来，已迅速从基础研究工具向临床应用领域渗透。

当前，基于CRISPR-Cas9的体细胞编辑疗法已进入实质性临床转化阶段。2023年底，全球首款CRISPR基因编辑药物Casgevy先后在英国和美国获批上市，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。

该疗法通过体外编辑患者造血干细胞后回输，实现了疾病症状的显著缓解甚至功能性治愈。

与此同时，体内基因编辑技术也在快速推进。IntelliaTherape