新药研发流程与质量控制手册_1.docxVIP

新药研发流程与质量控制手册

第1章新药研发立项与战略规划

1.1临床需求评估与靶点验证

临床需求评估是立项的基石，需通过全球重大公共卫生事件（如新冠疫情）及慢性病爆发趋势，量化特定疾病（如阿尔茨海默病）患者的发病人数、药物负担及现有治疗失败率，确保项目具有明确的“临床痛点”和“市场缺口”。靶点验证采用多组学技术（转录组、蛋白组、代谢组）结合临床样本库，通过高通量筛选锁定候选靶点（如CD20在B细胞淋巴瘤中的特异性表达），并验证该靶点在体内模型中的关键作用，确保“靶点-药物”轴具备高特异性。

药物作用机制研究需构建体外细胞模型（如HCC-1937肝癌细胞系）和类器官模型，