生物化学课件--基因治疗.pptVIP

不足之处：病毒基因组一般不予靶细胞基因组整合，因而表达外源基因是暂时和不稳定的感染细胞内病毒蛋白的表达，可导致机体对受染细胞强烈的免疫反应可能导致细胞恶性转化ADA基因治疗方案*BubbleboydiseaseSCID又称“空泡男孩综合征”，如不治疗，患儿必需在无菌环境中生活，一般的感染对其都可能是致命的。

重症联合性免疫缺陷病是一种体液免疫、细胞免疫同时有严重缺陷的疾病，一般T细胞免疫缺陷更为突出。约有25％～50％的重症联合免疫缺陷病例，主要与先天性缺乏腺苷脱氨酶（adenosinedeaminase，ADA）有关。???*例如，1990年9月14日，一位患