目录
全球化管线矩阵成型,高质量发展基础稳固 4
全球小核酸药物主要参与者,临床管线覆盖多疾病领域 4
激励机制完善,技术带头人经验丰富 5
在手现金充沛,研发投入持续加大 7
技术构筑核心优势,肝内外并举打开成长空间 8
突破修饰和递送壁垒,siRNA药物研发火热, 8
从肝内探索到肝外,公司推进多项创新siRNA药物的开发 9
抗凝:布局全球首款FXIsiRNA疗法,Vortosiran已启动针对房颤的
IIb期临床 10
降血脂:开发APOC3siRNA,探索HTG治疗方案 13
肝病:MASH领域牵手海外企业探索新靶点,RBD
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