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急性髓系白血病AML治疗进展文档

近年来急性髓系白血病（AML）的分子生物学机制研究不断深入，驱动突变解析、预后分层体系的持续完善推动了治疗策略发生革命性进展，打破了半个多世纪以来传统细胞毒性化疗占据绝对主导的格局，靶向治疗、免疫治疗等新型手段逐步改写了各年龄层、危险分层AML患者的生存预后。

预后分层体系的完善是治疗进展的基础

AML的预后分层早期主要依赖染色体核型分析，近15年来随着二代测序技术的普及，已经逐步形成了细胞遗传学联合分子生物学的整合分层体系，2017年欧洲白血病网（ELN）发布的AML预后分层指南首次将10余种常见驱动分子突变纳入分层标准，2022年更新的ELN指南进一步调整了不同突变的预后权重，比如将伴低等位基因负荷的FLT3-ITD突变划分到中危组，将TP53突变、RUNX1突变、ASXL1突变明确划分为预后不良组，而单独NPM1突变、双等位基因CEBPA突变仍保留在预后良好组。WHO2022版髓系肿瘤分类也将多种具有预后指导意义的分子异常列为独立分型，定义了伴NPM1突变AML、伴CEBPA双突变AML、伴TP53突变AML等分型，从分类层面就为后续治疗选择提供了依据。这种精准分层彻底改变了过去“所有AML都用统一3+7诱导化疗”的粗糙模式，现在临床可以根据患者的危险分层、年龄、身体耐受情况，选择从无创到强化的不同治疗策略，让预后良好的患者避免过度治疗，让