基因编辑技术（CRISPR-Cas9）在生物制药中的应用.pptxVIP

基因编辑技术（CRISPR-Cas9）在生物制药中的应用汇报人：生物制药研究部

CRISPR-Cas9技术原理与核心机制核心组成sgRNA（单链向导RNA）通过碱基互补配对识别目标基因位点，可编程设计靶向任意序列Cas9核酸酶含HNH与RuvC两个活性结构域，分别切割DNA双链，形成双链断裂（DSB）PAM序列（5-NGG-3）Cas9定位目标位点的必要识别信号两种修复路径NHEJ（非同源末端连接）易引入插入或缺失突变，实现基因敲除HDR（同源定向修复）提供供体模板可精准敲入目标序列技术原理源自细菌抵御噬菌体的天然免疫机制由sgRNA引导Cas9蛋白靶向切割特定DNA序列编辑实现Cas9切割形