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2025年药品研发与临床试验操作指南

第1章研发策略与立项规划

1.1目标市场与适应症挖掘

需利用全球疾病负担（GBD）数据库与FDA/EMA最新发布的真实世界数据（RWD）进行交叉验证，锁定未来5年内增长最快且未满足临床需求的疾病领域。例如，针对阿尔茨海默病（AD）的“认知功能延缓”适应症，应优先选择已获批但缺乏新机制药物的患者群体，以规避与现有重磅药物的直接竞争。通过构建“靶点-通路-药物”三维映射图谱，筛选出具有高特异性且未被充分开发的靶点。以肿瘤领域为例，若发现某特定微环境因子在肺癌中的表达量与预后呈强正相关，且该因子在现有靶向药中缺乏阻断位点，则可作为极具