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生物医学中基因编辑技术应用案例题2026

一、单选题（共5题，每题2分）

1.某科研团队利用CRISPR-Cas9技术针对镰状细胞贫血症致病基因进行修复，最常使用的sgRNA设计策略是？

A.引入同源修复模板进行修复

B.通过单碱基替换纠正突变

C.通过多基因编辑同时纠正复合突变

D.通过碱基编辑避免双链断裂

2.在中国开展β-地中海贫血（β-SEA）的基因治疗临床试验中，CAR-T细胞疗法与传统基因编辑技术（如LSL-SV40）相比，其优势主要体现在？

A.更高的靶向特异性

B.更低的免疫原性

C.更短的治疗周期

D.更低的伦理争议

3.某欧洲研究团队利用TALENs技术对遗传性视网膜退化病（如RP）进行基因修复，其设计原理不包括？

A.利用转录激活因子结合目标位点

B.通过FokI酶介导双链断裂

C.使用RNA引导的DNA修复机制

D.依赖Cas9蛋白的PAM序列识别

4.在非洲部分地区开展的HIV-1感染者的基因编辑治疗中，最常用的基因编辑策略是？

A.通过CRISPR-KRAB系统抑制病毒转录

B.利用ZFN技术修复CCR5受体基因

C.通过腺相关病毒（AAV）递送基因编辑工具

D.采用非特异性核酸酶进行基因组随机修饰

5.针对杜氏肌营养不良（DMD）的基因编辑治疗，目前临床前研究中最