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不再局限于单基因病，罕见病药物研发在多组学的降维打击.docx

不再局限于单基因病，罕见病药物研发在多组学的降维打击.docx

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    不再局限于单基因病，罕见病药物研发在多组学的降维打击

    TOC\o1-3\h\z\u26690一、引言：罕见病药物研发范式的转变 4

    265251.1从单基因到多组学的技术演进 4

    198421.1.1传统单基因疗法面临的瓶颈与局限 4

    164161.1.2多组学整合分析带来的突破性机遇 6

    191511.2报告核心观点与研究背景 8

    217201.2.1“降维打击”概念在生物医药领域的定义 8

    8771.2.2当前罕见病药物研发的市场痛点与需求 10

    28884二、多组学技术：打破单基因局限的核心驱动力 12

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