病毒性疾病的基因治疗.pptxVIP

2026/07/18病毒性疾病的基因治疗汇报人：基因治疗研究组

基因治疗概述与技术原理基因治疗定义基因治疗通过载体将治疗性基因导入靶细胞，实现基因增补、基因编辑或基因沉默，从根源纠正致病缺陷核心技术路径基因增补导入正常基因替代功能缺陷基因，如血友病凝血因子基因导入基因编辑利用CRISPR-Cas9等工具精准修复或敲除致病基因基因沉默导入抑制性序列抑制异常基因表达主流载体分类整合型载体慢病毒、逆转录病毒，用于体外CAR-T细胞疗法非整合型载体AAV、腺病毒，用于体内基因治疗，免疫原性较低技术演进趋势从基因替代向精准编辑发展，碱基编辑实现单碱基修复，脱靶率降至0.1%以下

病毒载体技术的创新突破病