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制药行业研发部工程师药物临床试验手册

第1章药物临床试验概述

1.1药物临床试验的定义与目的

药物临床试验是什么？简单来说，它是在人体上进行的系统性研究，以评估药物的疗效和安全性。但这一过程远不止于此。临床试验是连接实验室研究与市场应用的桥梁，是将候选药物转化为真正疗法的必经之路。没有经过严格临床试验验证的药物，无法获得监管机构的批准，也无法惠及真正需要的患者。

临床试验的首要目的是获取充分且可靠的数据，证明药物对目标疾病具有统计学上显著的疗效。例如，某创新药在关键性III期临床试验中，需证明其疗效至少优于安慰剂或现有标准治疗达到特定的统计学阈值（如p0.05，风险比HR0.75）。同