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可降解纳米核酸递送系统：解锁肿瘤基因多模式治疗新路径

一、引言

1.1研究背景与意义

癌症，作为全球范围内严重威胁人类健康的重大疾病，一直是医学研究领域的核心关注对象。近年来，尽管在癌症治疗方面取得了诸多进展，如手术、化疗、放疗、靶向治疗和免疫治疗等多种手段的综合应用，但癌症的死亡率仍然居高不下。传统治疗方法存在着明显的局限性，例如手术治疗往往难以完全清除肿瘤细胞，且对于一些位置特殊的肿瘤难以实施；化疗药物在杀伤肿瘤细胞的同时，也会对正常细胞造成损害，引发严重的副作用；放疗则可能导致周围正常组织的损伤，患者的生活质量受到严重影响。此外，肿瘤细胞的耐药性问题也使得传统治疗方法的疗效逐渐降低，成为癌症治疗中的一大难题。

基因治疗作为一种新兴的治疗策略，为癌症治疗带来了新的希望。它通过将特定的基因导入肿瘤细胞或机体的其他细胞，以纠正或补偿基因缺陷、调控基因表达水平，从而达到治疗肿瘤的目的。与传统治疗方法相比，基因治疗具有显著的优势。它具有高度的特异性，能够精准地作用于肿瘤相关基因，避免对正常细胞的不必要损伤；基因治疗可以从根源上干预肿瘤的发生发展机制，针对肿瘤细胞的基因突变、信号通路异常等关键问题进行治疗，有望实现更彻底的肿瘤控制；基因治疗还具有良好的可设计性和可调控性，可以根据不同患者的基因特征和肿瘤类型，设计个性化的治疗方案，提高治疗效果。

然而，基因治疗在临床应用中也面临着诸多