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多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价专家共识（2022）

目录

02

共识核心框架与原则

01

背景与共识概述

03

MCDA关键流程与方法

04

罕见病药品应用要点

05

共识实施与挑战

06

总结与展望

背景与共识概述

01

罕见病药品评价的特殊性与挑战

伦理与公平性争议

罕见病药物研发成本高、定价昂贵，如何在有限医疗资源分配中平衡经济效益与社会公平，成为医保准入和支付决策的核心矛盾。

自然病史数据缺失

多数罕见病缺乏完整的流行病学数据和疾病进展记录，导致难以建立标准化的疗效评价终点和对照基准，增加了药物价值评估的复杂性。

患者人群分散

罕见病患者数量少且分布广泛，导致临床试验招募困难、样本量不足，难以通过传统统计方法获得显著性结果，影响疗效和安全性评价的可靠性。

多准则决策分析（MCDA）的核心价值

4

动态调整机制

3

利益相关方协同

2

适应数据不确定性

1

多维度整合评价

MCDA支持根据新证据或政策变化更新权重和评分，适应罕见病药物生命周期中的迭代评估需求。

MCDA允许纳入专家意见和间接证据，弥补罕见病研究中数据不足的缺陷，为决策提供灵活、透明的框架。

MCDA促进监管部门、医保机构、临床专家和患者组织等多方参与，确保评价过程兼顾科学性与社会共识。

MCDA通过量化临床疗效、安全性、经济性、患者偏好、社会公平等多元指标，突破传统单一成本-效果分析的局限，更全面