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再生障碍性贫血免疫刺激治疗指南2024

一、适用人群与治疗前评估

（一）明确适用人群

本指南中免疫刺激治疗的适用范围为：

1.非重型再生障碍性贫血（NSAA）：中性粒细胞绝对值（ANC）0.5×10?/L~1.0×10?/L，血小板计数（PLT）20×10?/L~50×10?/L，网织红细胞绝对值（ARC）20×10?/L~60×10?/L，无明显出血感染、依赖输血程度低的患者；

2.重型再生障碍性贫血（SAA）/极重型再生障碍性贫血（VSAA）中，不适合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），且免疫抑制治疗（IST）无效/复发的挽救治疗；

3.allo-HSCT后移植失败或移植物造血功能不良，残留骨髓造血功能低下的患者；

4.部分等待allo-HSCT，需要快速改善造血功能、降低输血依赖的桥接治疗。

排除标准：活动性严重感染（细菌/真菌/病毒感染未控制）、不可控出血、严重肝肾功能不全（谷丙转氨酶/谷草转氨酶超过3倍正常上限，肌酐清除率＜30ml/min）、妊娠哺乳期女性、合并恶性克隆性疾病（骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症转化除外）。

（二）治疗前基线评估

治疗启动前必须完成全面分层评估，明确疾病分型与风险分层，为方案选择提供依据：

1.血液学评估：完善三次以上不同时间外周血常规+网织红细胞计数，骨髓穿刺涂片行细胞形态学计数+分类，骨髓活组织检查行病理分