2024年NICE技术鉴定指南：菲卓替尼用于治疗疾病相关的脾肿大或骨髓纤维化症状+[TA1018].pptxVIP

2024年NICE技术鉴定指南：菲卓替尼用于治疗疾病相关的脾肿大或骨髓纤维化症状[TA1018]精准用药，守护健康未来

目录第一章第二章第三章引言与背景概述疾病特征与临床需求分析菲卓替尼药物特性介绍

目录第四章第五章第六章证据评估方法与研究设计临床疗效证据总结安全性评估与风险管理

目录第七章第八章第九章成本效益与经济性分析患者视角与生活质量影响NICE推荐内容与实施指导

引言与背景概述1.

指南开发目的和范围界定证据整合与评估：该指南旨在系统评估菲卓替尼治疗骨髓纤维化相关脾肿大及症状的临床证据，包括NICE技术评估指南756的原始数据和托管访问协议收集的新数据，为临床决策提供循证依据。适用人群界定：明确菲卓替尼的适用人群为中高危原发性或继发性骨髓纤维化患者（血小板≥50×10?/L），特别针对鲁索替尼治疗失败或不耐受后的二线治疗场景，排除未经JAK抑制剂治疗且适合莫洛替尼的患者。成本效益分析框架：通过评估菲卓替尼相较于最佳支持治疗（羟基脲、脾切除术等）的增量成本效果，确定其是否符合NHS资源使用阈值，最终形成推荐意见。

疾病谱系特征骨髓纤维化包括原发性（PMF）和继发性（post-PV/ETMF），以骨髓纤维组织增生、脾肿大、血细胞异常为特征，中高危患者生存期显著缩短，脾肿大导致腹痛、早饱等机械性症状。治疗现状缺口尽管鲁索替尼作为一线JAK抑制剂可改善症状，但约50%患者因耐药