基因治疗试题及详解.docxVIP

基因治疗试题及详解

一、单项选择题（共10题，每题1分，共10分）

基因治疗中，将治疗性基因导入靶细胞最常用的病毒载体是：

A.腺病毒载体

B.逆转录病毒载体

C.腺相关病毒载体

D.慢病毒载体

答案：C

解析：腺相关病毒（AAV）载体是目前在临床试验和已获批疗法中应用最广泛的病毒载体之一，因其具有低免疫原性、长期稳定表达、不整合到宿主基因组（多数为附加体形式）以及较高的安全性等优点。腺病毒载体（A）虽然能高效转导，但易引发强烈的免疫反应，且表达时间较短。逆转录病毒载体（B）和慢病毒载体（D）能将基因整合到宿主基因组，可实现长期表达，但存在插入突变的风险，安全性考量更为严格，应用场景相对特定。

下列哪种疾病是全球首个被批准上市的基因治疗药物（Glybera）所针对的？

A.血友病B

B.脂蛋白脂酶缺乏症

C.脊髓性肌萎缩症

D.莱伯氏先天性黑蒙

答案：B

解析：Glybera（alipogenetiparvovec）于某年在欧洲获批，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症，这是全球首个获批的基因治疗药物，具有里程碑意义。血友病B（A）的基因治疗药物（如Hemgenix）在之后获批。脊髓性肌萎缩症（C）的治疗药物Zolgensma是基因疗法的一种（AAV介导的基因替代疗法）。莱伯氏先天性黑蒙（D）的基因治疗药物Luxturna也属于早期获批的体内基因疗法之一。

在体外基因治疗策略