医疗机构临床试验药物同情用药中国管理共识总结2026.pptx

同情用药管理共识大纲

目录CONTENTS共识背景与全球现状共识编制与循证方法八大关键问题与推荐共识价值与临床意义

共识背景与全球现状

2023年和2024年，国内获批创新药分别达40个和48个，表明审评提速成效显著，但晚期肿瘤、罕见病等危重患者仍面临治疗窗口不足的困境，新药上市速度未能完全覆盖临床缺口。尽管创新药审批加速，但危重患者无法等待新药上市，存在“治疗窗口期不足”的突出问题。这凸显了审评提速与患者紧急用药需求之间的结构性矛盾，亟需建立同情用药等补充机制。国内创新药审评提速背景下，同情用药为无药可治的危重患者提供了合规获取在研新药的院内路径，填补了上市前用药的空白，是人道主义救治原则的