（2026）中国输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植治疗指南解读PPT课件.pptxVIP

中国输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植治疗指南（2026）解读

目录CONTENTS02.04.05.01.03.06.疾病背景与指南意义移植后管理要点移植前评估标准特殊人群应用移植方案选择临床实践与展望

01疾病背景与指南意义

输血依赖型β-TM定义与流行病学遗传性溶血性贫血的核心特征β-地中海贫血（β-TM）由β珠蛋白基因突变导致血红蛋白合成障碍，输血依赖型（TDT）患者需定期输血维持生命，长期输血引发铁过载等并发症，显著影响生存质量。中国高发区的疾病负担全球公共卫生挑战广东、广西等南方省份为β-TM高发区，发病率达1/10000，部分地区携带率超10%，需终身治疗的TDT患者给家庭